Naučnici ističu da je ovo prvi takav slučaj u svijetu, a liječenje je pokazalo izvanredne rezultate u roku od nekoliko sedmica, piše The Guardian.
Prije nego što je prošle godine primila terapiju u Sveučilišnoj bolnici Erlangen u Njemačkoj, 47-godišnjakinja je isprobala devet različitih tretmana, no nijedan nije imao trajan učinak. Njezino stanje zahtijevalo je svakodnevne transfuzije krvi i stalnu upotrebu lijekova za razrjeđivanje krvi. Nakon stanične terapije, sve tri bolesti su se povukle i pacijentica je posljednjih 14 mjeseci u remisiji bez ikakvog liječenja.
Profesor Fabian Müller, koji je vodio liječnički tim, rekao je da su brzina i opseg njezine reakcije na terapiju bili “izvanredni” te da je liječenje “značajno poboljšalo kvalitetu njezina života”. Dodao je kako su potrebna klinička ispitivanja kako bi se utvrdilo koliko je terapija dugoročno učinkovita i može li se primijeniti i na druge autoimune bolesti.
Žena je bolovala od rijetkog i po život opasnog krvnog poremećaja, autoimune hemolitičke anemije (AIHA), kod koje imunosni sustav pogrešno uništava crvene krvne stanice. Uz to, imala je još dvije autoimune bolesti: imunosnu trombocitopeniju (ITP), koja uništavanjem trombocita povećava rizik od krvarenja, te antifosfolipidni sindrom (APS), koji ima suprotan učinak i povećava rizik od stvaranja štetnih krvnih ugrušaka. Sve tri bolesti bile su posljedica neispravnog rada B-stanica.
Standardni tretmani više nisu djelovali. “Pacijentica nije imala drugih mogućnosti liječenja i nije mogla napustiti odjel jer su joj bile potrebne svakodnevne transfuzije”, objasnio je Müller.
Terapija koja je “resetirala” imunitet
Budući da nije bilo drugih opcija, liječnici su joj ponudili terapiju CAR-T stanicama (terapija T-stanicama s kimeričnim antigenskim receptorom), koja se pokazala revolucionarnom u liječenju određenih vrsta raka.
Tim je iz ženine krvi izdvojio T-stanice, koje u tijelu uništavaju zaražene ili abnormalne stanice. Zatim su ih genetski modificirali kako bi prepoznale protein CD19 na površini B-stanica te su ih vratili u njezin organizam.
Terapija je brzo počela djelovati i uništavati neispravne B-stanice. Pacijentica je posljednju transfuziju krvi primila sedam dana nakon tretmana, a dvije sedmice kasnije bila je dovoljno snažna za obavljanje svakodnevnih aktivnosti. Činilo se da je njezin imunosni sustav prestao napadati vlastite crvene krvne stanice, a i druga dva autoimuna stanja su se poboljšala.
Kada su se B-stanice mjesecima kasnije oporavile, bile su zdrave, što upućuje na to da je terapija uspješno “resetirala” imunosni sustav. Detalji slučaja objavljeni su u časopisu Med.
Potrebna daljnja istraživanja
Profesor Ben Parker, reumatolog iz Manchestera, rekao je da je ohrabrujuće što se čini da su sva stanja pacijentice reagirala na terapiju. “Dugoročan oporavak bez potrebe za daljnjom terapijom upućuje na to da je došlo do resetiranja imunosnog sustava”, izjavio je, dodavši kako ostaje nejasno koliko će dugo takvo stanje potrajati.
Parker, koji vodi klinička ispitivanja CAR-T terapije za lupus i srodna autoimuna stanja, naglasio je: “Trenutno je u tijeku mnogo aktivnih ispitivanja za autoimuna stanja, uključujući lupus, miozitis, multiplu sklerozu i sistemsku sklerozu. Pojedinačni slučajevi ne dokazuju da je liječenje učinkovito za širu primjenu, zbog čega su nužna klinička ispitivanja.”
Saznajte sve o najvažnijim vijestima i događajima, čitajte na Google News.